遺伝子治療、一個の細胞だけでできるのか？体にどのように戻すのか？

DNAを操作 (遺伝子組換えや最近話題の遺伝子編集)して遺伝子由来の病気を直すなどの遺伝子治療が盛んなようですが、 基本的なところがわかりません。

１ この治療は問題のある遺伝子を操作して正常に修復して、その後正常な遺伝子を持つ細胞を体内に戻して行うようです。

ここで正常な遺伝子を持つ細胞は一個だと思うのですが、その一個の細胞を体内に戻しただけで大変な数の細胞で成り立つ体の治療ができるのでしょうか？

一個の細胞だけで、他の多くの細胞の遺伝子を変えることができるのでしょうか？

２ 正常に修復したその細胞を体内に戻す時、その数はともかく体の特定の部分(組織・器官)に具体的にどのように戻すのでしょうか？

血液の細胞の場合、血管に注射するとかならわかるような気がするのですが、その他の場合ターゲットとなる部分に注射でもするのでしょうか？

それともその細胞は体内に戻しただけで、本来の部分に自動的に入り込むあるいは入れ替わるというようなことなのでしょうか？

No.2 回答者： larme001 回答日時： 2021/02/25 15:03

1 一つの細胞だけではなくて機能を補うのに十分な細胞数を入れます。

2 目的によるけど、近くに入れれば勝手に正常組織に組み込まれて一部機能するものもあれば構造体にして血管を繋いでやったりしないと機能しないものもある。

多くの場合なんらかの理由によって死滅してしまった幹細胞などを補ってやることで部分的に機能を復活させることを目的とするのが今の限界。

No.1 回答者： ddeana 回答日時： 2021/02/23 17:36

遺伝子治療はどこまでも遺伝子の異常が原因となる病気の先進治療であり、

ips細胞やES細胞と同一の治療法ではありませんので、そこは区別する必要があります。
よって、現在遺伝子治療の対象となっているのは重篤な遺伝子の異常による疾患や、ガンのような即生命の危機になるような病気です。

遺伝子治療についての詳細は、2011年の勉強会で発表された内田恵理子氏のPDFが見やすいのでそちらをご参照ください。
治療は基本注射です。下記の3ページ目で詳しく説明しています。
http://www.nihs.go.jp/mtgt/section-1/related%20m …

この回答へのお礼

ご回答ありがとうございます。

治療は基本注射というのがわかりました。

PDFはかなり専門的なものでしたが、概要・現在の趨勢がわかりました。

お礼日時：2021/02/25 18:58